Neuropathie optique héréditaire de Leber : bénéfice thérapeutique de l’idébénone

NEUROOPHTHA Cambridge – La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale qui entraîne une perte de vision bilatérale rapide et grave. L’idébénone s’est révélée efficace pour stabiliser et restaurer la vision chez les patients traités dans l’année qui suit l’apparition de la perte de vision. Le groupe de travail international autour de Patrick Yu-Wai-Man du centre John van Geest afilié à l’université de Cambridge, Royaume-Uni, d’est penché sur l’étude LEROS (ClinicalTrials.gov NCT02774005), ouverte, internationale, multicentrique et contrôlée sur l’histoire naturelle, évalue l’efficacité et la sécurité du traitement par l’idébénone (900 mg/jour) chez des patients atteints de (NOHL jusqu’à 5 ans après l’apparition des symptômes (n = 199) et sur une période de traitement de 24 mois, en comparaison avec une cohorte externe de contrôle de l’histoire naturelle (n = 372), appariée en fonction du temps écoulé depuis la survenue des symptômes. Cette étude a atteint selon la conclusion des auteurs dans le numéro de mars 2024 du magazine CELL REPORTS MEDICINE, son objectif principal et confirme l’efficacité à long terme de l’idébénone dans les phases subaiguës/dynamiques et chroniques ; l’effet du traitement varie en fonction de la phase de la maladie et de la mutation de l’ADNmt qui en est à l’origine. Les résultats de l’étude LEROS contribueront à orienter la prise en charge clinique des patients atteints de NOHL. (um)

Auteurs : Yu-Wai-Man P, Carelli V, Newman NJ, Silva MJ, Linden A, Van Stavern G, Szaflik JP, Banik R, Lubiński W, Pemp B, Liao YJ, Subramanian PS, Misiuk-Hojło M, Newman S, Castillo L, Kocięcki J, Levin MH, Muñoz-Negrete FJ, Yagan A, Cherninkova S, Katz D, Meunier A, Votruba M, Korwin M, Dziedziak J, Jurkutė N, Harvey JP, La Morgia C, Priglinger C, Llòria X, Tomasso L, Klopstock T; LEROS Study Group. Correspondance : Thomas Klopstock, German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), 81377 Munich, Germany. E-mail : thomas.klopstock@med.uni-muenchen.de Étude : Therapeutic benefit of idebenone in patients with Leber hereditary optic neuropathy: The LEROS nonrandomized controlled trial. Source : Cell Rep Med. 2024 Mar 19;5(3):101437. doi: 10.1016/j.xcrm.2024.101437. Epub 2024 Feb 29. PMID: 38428428; PMCID: PMC10982982. Web : https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00060-0