Fortschritte der okularen Gentherapie auch für erworbene Netzhauterkrankungen zu erwarten

GENETICS New York – Die okulare Gentherapie ist ein Gebiet, in dem sich zahlreiche Möglichkeiten für schnelle Innovationen eröffnen. Therapeutische Strategien, molekulare Ziele und Indikationen erweitern sich permanent. Kyle D. Kovacs, Thomas A. Ciulla und Szilárd Kiss aus dem Department of Ophthalmology am Weill Cornell Medical College in New York, Vereinigte Staaten, erstellten dazu eine Übersichtsarbeit zum derzeitigen Stand und den vielversprechenden Perspektiven. Potenzielle Indikationen für die okulare Gentherapie haben sich klassischerweise auf erbliche Netzhauterkrankungen konzentriert, umfassen aber in jüngerer Zeit auch erworbene Netzhauterkrankungen wie neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, geografische Atrophie und diabetische Retinopathie. Entsprechende Strategien in der okularen Gentherapie haben sich in letzter Zeit stark verbreitet und umfassen Genaddition, Geninaktivierung, Geneditierung, RNA-Modulation und gen-unabhängige Genaddition. Die therapeutischen Konstrukte viraler Vektoren umfassen adeno-assoziierte Viren und Lentiviren und entwickeln sich durch gerichtete Evolution und rationales Design weiter. Die Verabreichungstechniken okularer Gentherapie haben sich über die Pars-Plana-Vitrektomie mit subretinaler Injektion hinaus auf intravitreale Injektion und suprachoroidale Injektion ausgeweitet. Wie die Autoren in der September-Ausgabe 2022 des Fachjournal EXPERT OPINION ON BIOLOGICAL THERAPY schreiben, hat der Erfolg der Therapien bei erblichen Netzhauterkrankungen zusammen mit den Aussichten, die die Forschung nun auch zu erworbenen Netzhauterkrankungen und Verabreichungstechniken eröffnet hat, das Potenzial für ambulante Gentherapien von häufigen Netzhauterkrankungen innerhalb der nächsten 5 bis 10 Jahre deutlich erhöht. (bs)

Autoren: Kovacs KD, Ciulla TA, Kiss S. Korrespondenz: Szilárd Kiss, Department of Ophthalmology, Retina Service, Weill Cornell Medical College, New York, NY, USA. E-Mail: szk7001@med.cornell.edu Studie: Advancements in ocular gene therapy delivery: vectors and subretinal, intravitreal, and suprachoroidal techniques. Quelle: Expert Opin Biol Ther. 2022 Sep;22(9):1193-1208. doi: 10.1080/14712598.2022.2121646. Epub 2022 Sep 19. PMID: 36062410. Web: https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/14712598.2022.2121646