MEDICAL RETINA David Schaffer, dell‘università californiana di Berkeley, ha pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine una ricerca in cui spiega come ha potuto creare, a partire da 100 milioni di varianti di un virus adeno-associato, cinque tipologie di virus da poter iniettare nell‘occhio mediante terapia genica, con l‘obiettivo di curare due patologie ereditarie che causano cecità: la retinoschisi giovanile, una malattia rara legata al cromosoma X e che colpisce soltanto i bambini, e la amaurosi congenita di Leber che genera cecità nei nascituri. Schaffer e i suoi colleghi hanno selezionato cinque varietà del virus che hanno un‘elevata capacità di penetrare fino alla retina, usando i geni di interesse su una fascia di cellule dell‘occhio che si trovano in una zona di difficile accesso: in questo modo gli adenovirus lasciano che il loro DNA si integri con quello delle cellule danneggiate permettendone il ritorno alla normalità.Nello specifico, il virus adeno-associato viene iniettato nel corpo vitreo, che è lo spazio che si trova tra la superficie interna della retina e la faccia posteriore del corpo cristallino; il procedimento non è invasivo e non è richiesto un intervento chirurgico, tanto che Schaffer ipotizza che possa essere effettuato tranquillamente in day-hospital. Adesso l‘equipe di scienziati americani, dopo aver effettuato gli esperimenti sui topi, ha progettato di cominciare gli esperimenti su cellule fotorecettori degli occhi delle scimmie, in maniera tale da poter ottenere più informazioni e uno sviluppo preclinico che consenta presto di poter effettuare l‘iniezione dell‘adenovirus su pazienti umani.“
Articolo tratto da „Sanità News: malattie rare“ 19 Luglio 2013
