GENETICS Lausanne – Am Jules-Gonin Eye Hospital, Fondation Asile des Aveugles in Lausanne, Schweiz, erstellten Yvan Arsenijevic et al. einen Überblick über die Grundlagen lentiviraler Vektortechnologien, ihre Vorteile und Fallstricke und ihren Einsatz in der Augenheilkunde. Sie beschreiben dabei zunächst die globalen Herausforderungen, die bei der Entwicklung sicherer und effizienter lentiviraler rekombinanter Vektoren für die klinische Anwendung auftreten. Auch werden die Risiken und Maßnahmen zur Minimierung von Sekundäreffekten sowie neue Strategien zur Nutzung dieser Vektoren diskutiert. Anschließend konzentriert man sich auf lentivirale Vektoren, die speziell für die Augentherapie entwickelt wurden, und geht auf präklinische und klinische Studien ein, die ihre Sicherheit und Wirksamkeit beschreiben. Gegenwärtig werden therapeutische Ansätze unter Verwendung einer lentiviralen vektor-vermittelten Gentherapie für viele Augenerkrankungen entwickelt, zum Beispiel altersbedigte Makuladegeneration, Frühgeborenen-Retinopathie, hereditäre retinale Dystrophie (Lebersche kongenitale Amaurose Typ 2, Morbus Stargardt, Usher-Syndrom), Glaukom und Hornhautfibrose oder Transplantatabstoßung. Zusammenfassend zeigen die Autoren in der Juli-Ausgabe 2022 des Fachjournals PHARMACEUTICS, dass lentivirale Vektoren eine interessante Alternative für die Gentherapie in allen Augenabschnitten darstellen. (bs)
Autoren: Arsenijevic Y, Berger A, Udry F, Kostic C. Korrespondenz: Yvan Arsenijevic, Unit Retinal Degeneration and Regeneration, Department of Ophthalmology, University of Lausanne, Jules-Gonin Eye Hospital, Fondation Asile des Aveugles, 1004 Lausanne, Switzerland. E-Mail: yvan.arsenijevic@fa2.ch Studie: Lentiviral Vectors for Ocular Gene Therapy. Quelle: Pharmaceutics. 2022 Jul 31;14(8):1605. doi: 10.3390/pharmaceutics14081605. PMID: 36015231; PMCID: PMC9414879. Web: https://www.mdpi.com/1648-9144/58/8/1051
