ProgStar Study Report No. 10: Foveale Läsionen entscheidend für Verlauf der Stargardt-Krankheit

MEDICAL RETINA Amherst – mechentel news – Es sind nur wenige Daten aus prospektiven Studien verfügbar, um den natürlichen Verlauf der ABCA4-assoziierten Stargardt-Krankheit (STGD1) zu verstehen. Solche Daten sind wichtig zur Festlegung geeigneter Ergebnisparameter für zukünftige STGD1-Studien. Das internationale Autorenteam um Xiangrong Kong von der School of Public Health and Health Sciences an der University of Massachusetts-Amherst in Amherst, USA, hatte sich zum Ziel gesetzt, das Ausmass des Verlustes der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) während 2 Jahren sowie die Beziehungen zwischen dem BCVA-Verlust und dem fovealen Phänotyp und Genotyp bei Patienten mit STGD1 zu untersuchen. Die multizentrische, prospektive Kohortenstudie umfasste 259 Teilnehmer (489 Studienaugen) mit molekular bestätigtem STGD1, die 6 Jahre oder älter waren. Die Teilnehmer wurden in 9 Zentren in den Vereinigten Staaten und Europa eingeschrieben und wurden über 2 Jahre alle 6 Monate nachuntersucht. Zum Ausgangszeitpunkt wurden die BCVA und das Vorhandensein und die Art der fovealen Läsion (anhand von Fundusautofluoreszenzbildern) sowie der Genotyp (klassifiziert in 4 Gruppen basierend auf der Anzahl und Pathogenität von ABCA4-Mutationen) bestimmt. Hauptergebnisparameter war die Rate der BCVA-Veränderungen pro Jahr. Das mittlere Alter lag bei 33 Jahren. Von den 259 Teilnehmern waren 141 (54%) weiblich und 222 (85%) waren weiss. Die Gesamtquote des BCVA-Verlustes betrug 0,55 Buchstaben pro Jahr während der 2 Jahre. Augen mit einem BCVA-Ausgangswert von weniger als 20/200 zeigten eine Verbesserung von 0,65 Buchstaben pro Jahr. Zu Studienbeginn betrug die mittlere BCVA für Augen ohne foveale Läsion 20/32 und ihre BCVA-Änderungsrate über die Zeit betrug 0,1 Buchstaben pro Jahr (p = 0,89). Augen mit einer fovealen Läsion, die jedoch eine BCVA von 20/70 oder besser zu Beginn der Studie aufwiesen, verloren BCVA in Höhe von 3 Buchstaben pro Jahr (p < 0,001). Der Genotyp war weder mit der Ausgangs-BCVA noch mit der Höhe der BCVA-Veränderungen während der Nachuntersuchung assoziiert. Die Autoren fassen in der elektronischen Vorabpublikation im Juni 2018 beim JAMA Ophthalmology zusammen: es wurde während der 2 Jahre ein klinisch kleiner BCVA-Verlust beobachtet, dabei variierte die Änderungsrate in Abhängigkeit von der BCVA zum Ausgangszeitpunkt. Augen ohne Läsion in der Fovea hatten eine bessere BCVA zu Beginn und zeigten eine minimale Veränderung der BCVA über die 2 Jahre. Augen mit keinem oder mässigem Sehverlust, aber mit einer fovealen Läsion zu Beginn hatten die schnellste Verlustrate. Für Studien zu STGD1 mit einer Dauer von 2 Jahren könne es aufgrund der langsamen Änderungsrate über diese Zeit schwierig sein, eine Wirksamkeit anhand der BCVA als Endpunkt nachzuweisen. (bs)

Autoren: Kong X, Fujinami K, Strauss RW, Munoz B, West SK, Cideciyan AV, Michaelides M, Ahmed M, Ervin AM, Schönbach E, Cheetham JK, Scholl HPN; ProgStar Study Group. Korrespondenz: School of Public Health and Health Sciences, University of Massachusetts-Amherst, Amherst, USA. Studie: Visual Acuity Change Over 24 Months and its Association With Foveal Phenotype and Genotype in Individuals With Stargardt Disease: ProgStar Study Report No. 10. Quelle: JAMA Ophthalmol. 2018 Jun 14. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2018.2198. [Epub ahead of print] Web: https://jamanetwork.com/journals/jamaophthalmology/article-abstract/2684573